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Text File  |  1994-05-14  |  11KB  |  205 lines
  1.                      ANOTHER WAY TO GET A LIFE SAVING DRUG
  2.  
  3.                         Drug Access and Emergency IND's
  4.  
  5.  
  6.                      (C) April 1994.  All Rights Reserved.
  7.  
  8.                           Eugene P. Schonfeld, Ph.D.
  9.                      President and Chief Executive Officer
  10.                       National Kidney Cancer Association
  11.                               1234 Sherman Avenue
  12.                            Evanston, Illinois 60202
  13.                                  708-332-1051
  14.  
  15.  
  16. The Food and Drug Administration (FDA) is charged with regulating food,
  17. therapeutics (pharmaceuticals and biologics), vaccines, diagnostic kits, blood
  18. supplies, and medical devices.  Access to new drugs and therapies is controlled
  19. by the FDA through clinical trials leading to formal marketing approval.
  20.  
  21. For several years, patients with life threatening diseases have pushed the U.S.
  22. Food and Drug Administration to provide greater access to new treatments.  The
  23. National Kidney Cancer Association has been a strong advocate of expedited FDA
  24. procedures for new cancer treatments and easier patient access to new
  25. therapies.
  26.  
  27. During the last half of 1993, the FDA started to respond to the needs of cancer
  28. patients.  It created two new full time staff positions in the Office of AIDS
  29. and Special Health Issues.  These positions were filled by Patty Delaney and
  30. Ellen Cutler, well qualified FDA employees with prior experience in oncology
  31. and public communications.  Their assignment is to provide better liaison
  32. between the FDA and cancer organizations as well as patients, and to coordinate
  33. cancer related activities with the FDA and Public Health Service agencies.
  34.  
  35. Approved Drugs and Clinical Trials
  36.  
  37. Typically, cancer patients are treated with approved therapies or with an
  38. Investigational New Drug through a clinical trial.  In kidney cancer,
  39. interleukin-2 is the only FDA approved treatment for advanced metastatic
  40. disease.  It is marketed by Chiron Corporation under the tradename Proleukin. 
  41. Some kidney cancer patients are also treated with drugs which are FDA approved
  42. for diseases other than kidney cancer.  The most common drug of this type is
  43. interferon-alpha which is made by several companies, most notably Schering
  44. under the tradename Intron-A.
  45.  
  46. Many patients are also treated with Investigational New Drugs and therapies
  47. through clinical trials.  It is not uncommon to see kidney cancer patients in
  48. trials treated with IL-4, IL-6, gamma interferon, GM-CSF, and other agents. 
  49. Before these products enter human clinical trials, they have been researched
  50. with laboratory tests and in animals.  They have not yet been approved by the
  51. FDA for general marketing, however, they have demonstrated enough efficacy and
  52. safety to justify warrant use in clinical trials.
  53.  
  54. Emergency IND's
  55.  
  56. Patients who are not eligible for clinical trials may be eligible to receive
  57. drugs and therapies which are not yet FDA approved by having their doctor apply
  58. to the FDA for an Emergency IND (Investigational New Drug).  Many patients and
  59. physicians may not be familiar with the process of applying for an Emergency
  60. IND.  But it really is quite simple and may be extremely useful in the care of
  61. patients.
  62.  
  63. Who?
  64.  
  65. An Emergency IND starts with a single patient and a single doctor.  The doctor
  66. makes a request to the FDA for an Emergency IND and proposes a course of
  67. treatment.  If the Emergency IND is granted, it authorizes the doctor to treat
  68. the patient with a drug or therapy which is not yet FDA approved.  In the case
  69. of a cancer drug or therapy, the physician can contact Ellen Cutler at the FDA
  70. by calling 301-443-0104.  The physician will be directed to the appropriate
  71. division within the FDA where the request for an Emergency IND will be
  72. reviewed.
  73.  
  74. When?
  75.  
  76. Seeking an Emergency IND is especially appropriate under the following
  77. circumstances:  (1) when the patient is no longer responding to approved
  78. therapies and no other adequate treatment is available; (2) when a patient is
  79. not eligible for a clinical trial but would be an appropriate candidate for
  80. treatment with a drug that is being tested in a clinical trial; (3) when the
  81. most appropriate drug or therapy for the patient is not currently available
  82. through a clinical trial (i.e. a drug that was tested in a clinical trial but
  83. is no longer available); and (4) when a promising drug has been through pre-
  84. clinical testing but has not yet entered into human clinical trials.
  85.  
  86. One or more of these conditions may indicate that it is appropriate to seek an
  87. Emergency IND for a patient.  In making a request, it is always important (1)
  88. to state those conditions which support the request and (2) to submit
  89. information which supports the proposed course of treatment.  For example, a
  90. doctor can submit a medical journal article on the drug and protocol.  For a
  91. drug or therapy not yet tested clinically, a doctor must submit pre-clinical
  92. animal research data, toxicity data and manufacturing information assuring the
  93. identity, quality, purity, and strength of the drug (e.g. a certificate of
  94. analysis).
  95.  
  96. What is Submitted?
  97.  
  98. The physician needs to submit information to the FDA review division so the
  99. agency can make an informed decision and assess the appropriateness of the
  100. request.  This information includes:
  101.  
  102. (1) The name of the drug and the indication for which it is being sought.  A
  103. statement regarding the supplier of the drug (source of the drug, such as the
  104. drug company which makes it or the NCI which distributes it.)
  105.  
  106. (2) The medical history of the patient for which the drug or therapy is
  107. intended.  This history should include information on any prior therapy and
  108. response, and the rationale for the proposed treatment.  The rationale may be
  109. strengthened by including any research information on the patient's tumor, such
  110. as results of an in vitro drug test with the proposed agent on the patient's
  111. tumor.
  112.  
  113. (3) The protocol detailing the proposed treatment plan (dose, route of
  114. administration, and duration).  The doctor should also include procedures for
  115. monitoring the patient and planned modifications in the event of intolerable
  116. toxicity or unforeseen side effects.
  117.  
  118. (4) A statement that informed consent will be obtained prior to initiating
  119. treatment.  The application should include a copy of the consent form which has
  120. been drafted for the patient's signature, or signed by the patient.
  121.  
  122. (5)  A statement of the physician's qualifications as an investigator should be
  123. included.  A copy of his or her curriculum vita is sufficient.
  124.  
  125. (6) If the physician has obtained approval of the IRB (Institutional Review
  126. Board) at his institution, a statement to that effect should be included with
  127. the application.  At the very least, a statement should be included that the
  128. IRB will be advised of the treatment within five days.
  129.  
  130. The completed application for an Emergency IND can be FAXed to the appropriate
  131. FDA division.
  132.  
  133. FDA Response
  134.  
  135. The FDA recognizes that a request for an Emergency IND is urgent and the agency
  136. will try to respond as quickly as possible.  Typical response time is 24 to 48
  137. hours, and same day approvals are not uncommon, particularly when the request
  138. is well documented and complete.
  139.  
  140. If the FDA approves the application, response is made by letter acknowledging
  141. the issuance of the IND number with instructions on how to complete the
  142. process.  Someone from the FDA will call the physician directly and will
  143. verbally provide the IND number.
  144.  
  145. Physician Response
  146.  
  147. The physician then calls the supplier of the drug or therapy, provides the IND
  148. number, and the drug is shipped, usually by express shipping service.  The
  149. physician then treats the patient according to his plan.
  150.  
  151. As part of the process, upon receipt of the FDA letter, the physician is
  152. required to fill out FDA Form 1571 and provide a complete copy of the original
  153. correspondence.  When treatment is completed, the physician should submit the
  154. results of treatment to the FDA and request withdrawal of the IND.
  155.  
  156. In some cases, when treatment is extended, the physician is required to submit
  157. an annual report on the patient's progress.  Some suppliers also request a
  158. follow up report in return for providing the drug.
  159.  
  160. Regulatory Restraints
  161.  
  162. Clinical investigators' responsibilities when using investigational drugs are
  163. well defined by FDA regulations (21 CFR Part 312), including:  (1) use of the
  164. drug or therapy only in accordance with the treatment plan submitted; (2) use
  165. of the drug or therapy only in the named patient under the doctor's personal
  166. supervision or under the supervision of other investigators who are responsible
  167. to him or her; (3) assurance that an IRB reviews or approves the study; and (4)
  168. obtaining proper informed consent from the patient or from his or her legal
  169. representative.
  170.  
  171. Under the regulations, the physician is precluded from:  (1) giving the drug to
  172. another physician not responsible to him or her, (2) giving the drug to
  173. patients other than the one named in the application, and (3) giving the drug
  174. to a physician in another institution for use on his or her patients.
  175.  
  176. Limitations
  177.  
  178. The Emergency IND is a very special application because its relates to an
  179. individual patient who is confronting an immediate medical crisis.  Hopefully,
  180. treatment under the Emergency IND will be successful.  
  181.  
  182. However, even if the IND is granted and treatment proves successful, the
  183. company producing the drug or therapy may not find the results useful.  When a
  184. physician provides a new drug or therapy in an emergency situation, the
  185. protocol may be tailored to the specific patient.  It may not be applicable to
  186. the overall population of patients with the same disease.
  187.  
  188. Other Benefits
  189.  
  190. When used appropriately, the Emergency IND can benefit patients and advance the
  191. development of new drugs and therapies, particularly if information from the
  192. Emergency IND makes its way into the scientific community as well as back to
  193. companies and the FDA.
  194.  
  195. Patients, physicians, researchers, companies, and the FDA itself should give
  196. careful consideration to using Emergency IND's.  These applications are useful
  197. tools which can help individual patients and provide insights which help all
  198. patients.
  199.  
  200. Get In Touch
  201.  
  202. For more information, contact:  Ellen Cutler, Food and Drug Administration HF-
  203. 12, Parklawn Building Room 12A40, 5600 Fishers Lane, Rockville, MD 20857, 301-
  204. 443-0104, FAX 301-594-6807.
  205.